МОСКВА, 19 февраля. /ТАСС/. Молекулярные биологи из Японии разработали подход, при котором можно примерно в 200 раз повысить частоту чтения кольцевых молекул РНК клетками, что позволит использовать их в качестве более безопасной замены для уже существующих РНК-вакцин на базе линейных цепочек нуклеотидов. Об этом сообщила пресс-служба Университета Нагойи.
«Эта технология произведет революцию в области РНК-медицины. Применяемые сейчас в этой области линейные РНК-молекулы являются фундаментально нестабильными, что требует их постоянного введения в организм для выработки определенных белков. Наша технология обходит эту проблему, что позволит использовать ее, в частности, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна», — пояснил профессор Университета Нагойи (Япония) Хироси Абе, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Как отмечают профессор Абе и его коллеги, за последние несколько лет ученые разработали множество вакцин и генных терапий, основанных на базе молекул так называемой матричной РНК. Они представляют собой линейные цепочки генетических «букв»-нуклеотидов, которые заставляют клетки пациентов производить отсутствующие в них белки или вырабатывать антигены, способствующие развитию иммунной реакции на вирусы или опухолевые клетки.
Несмотря на высокую эффективность, у данных вакцин также были выявлены и некоторые серьезные побочные эффекты, в том числе повышенная вероятность развития острых воспалений и недолговечность молекул линейной РНК. Проблемы можно в теории решить, если закольцевать данные цепочки нуклеотидов, однако эта процедура на несколько порядков снижает эффективность их чтения клетками.
Японские молекулярные биологи выяснили, что успешность процедуры можно повысить примерно в 200 раз, если встроить в кольцевую молекулу РНК модифицированные версии молекул псевдоуридина и гуанозина, двух «букв» генетического кода. Их присутствие заставляет рибосомы, клеточные белковые «фабрики», прикрепляться к РНК-кольцу и начинать считывать его, что способствует выработке закодированных в РНК-молекуле белков.
Работу этой формы РНК-терапии ученые проверили в опытах на культурах клеток и обычных лабораторных мышах, в чей организм исследователи ввели жировые наночастицы с кольцевыми РНК-молекулами. Они успешно проникли и в человеческие и мышиные клетки и заставили их светиться, при этом новая форма вакцин вызывала меньше побочных эффектов и действовала на мышей дольше, чем линейные молекулы РНК. Это говорит в пользу ее дальнейшего развития и использования в научной и медицинской практике, подытожили ученые.