МОСКВА, 18 ноября. /ТАСС/. Международный коллектив медиков завершил проведение второй фазы испытаний инфигратиниба, орального лекарства от ахондроплазии, самой распространенной формы карликовости, в рамках которых исследователи зафиксировали значительное ускорение роста среди детей с данным заболеванием. Об этом сообщила пресс-служба австралийского Педиатрического исследовательского института Мердока (MCRI).
«Проведенные нами испытания показали, что инфигратиниб является безопасным и эффективным средством для ускорения роста детей с ахондроплазией. Это открывает дорогу для использования инфигратиниба в качестве орального лекарства от карликовости. Это особенно важно с учетом того, что далеко не все дети могут переносить ежедневные инъекции, плюс такие процедуры не всегда возможно проводить в неблагополучных регионах мира», — пояснил профессор MCRI Рави Саварираян, чьи слова приводит пресс-служба института.
Медики пришли к такому выводу в рамках клинических испытаний инфигратиниба — синтетической короткой молекулы, которая блокирует действие пептидов из семейства FGFR. Изначально она разрабатывалась в качестве препарата для лечения рака желчных протоков, однако впоследствии ученые обнаружили, что данное вещество также можно использовать для лечения ахондроплазии.
Недавно международный коллектив медиков подвел итоги второй фазы клинических испытаний инфигратиниба, в которых принимало участие 72 ребенка из Австралии, США, Великобритании, Испании, Франции и Канады в возрасте от 3 до 11 лет. Ученые разделили юных добровольцев на пять групп, каждая из которых получала разные дозы препарата с возможностью нарастить ее до максимума при отсутствии побочных эффектов.
Проведенные учеными наблюдения показали, что самые большие дозы лекарства ускорили рост детей на 2,5 см в год, а также его регулярный прием значительным образом улучшил пропорции тела участников эксперимента. При этом исследователи не зафиксировали серьезных побочных эффектов, которые угрожали жизни пациентов или вынудили бы врачей прекратить лечение.
Как отметил профессор Саварираян, успешное завершение второй фазы клинических испытаний открыло дорогу для проведения финальной третьей фазы проверки инфигратиниба, которая стартовала несколько месяцев назад. Также ученые планируют в ближайшее время проверить возможность применения этого препарата для лечения детей в возрасте 0−3 лет, что в перспективе позволит вернуть носителей ахондроплазии на естественную траекторию развития.
О карликовости.
По данным американских генетиков, носителями ахондроплазии, самой распространенной формы карликовости, является один из каждых 27,5 тыс. человек на Земле. Это нарушение программы развития человека возникает в результате появления мутации в гене FGFR3, которые повышают уровень активности одноименного белка, замедляющего рост костной и хрящевых тканей. Сейчас существует лишь один препарат, восоритид, подавляющий ахондроплазию путем ежедневных инъекций.
